Tumori cerebrali maligni, nuovo farmaco in sperimentazione. Casa Sollievo coordinerà (forse) la fase 2

Sapere di evitare “viaggi della speranza” e preziose risorse da poter impiegare in modo attivo, in Puglia, anziché verso la mobilità passiva, realizza un’altra grande sfida. Il neuroscienziato Angelo Vescovi, che l’ha ideato e diretto, ha rilasciato questa dichiarazione a l’Attacco: “Questo studio sui tumori celebrali maligni, che da 40 anni imperversano senza che ci sia realmente un farmaco che riesca anche solo a rallentarli, è nato da un’osservazione estemporanea, in qualche modo, dal fatto che i peggiori tumori che affliggono il cervello - non solo quelli pediatrici - contengono nella loro massa delle cellule che sono tipiche del cervello normale. Da lì l’osservazione - visto che questo è il ruolo delle cellule staminali celebrali – che forse questi tumori così maligni, così aggressivi, avessero le caratteristiche di cellule staminali, probabilmente da lì nascendo, ma che avessero perso il controllo della loro proliferazione”.

Vescovi entra nel merito: “Lo studio nasce da questa scoperta, nel 2007, lo pubblichiamo su Nature - rivista scientifica prestigiosa a livello mondiale – e mostrava come i segnali che regolano la crescita e la moltiplicazione delle cellule staminali celebrali, erano in grado di regolare anche quelle tumorali del cancro che avevamo isolato. Poi ci son voluti anni, soprattutto per la raccolta dei fondi e far partire la ricerca scientifica di fase 1”. Vescovi spiega che: “Portare una scoperta che è una teoria al letto dei pazienti - pazienti molto compromessi - trattati con protocolli standard, in cui il tumore inevitabilmente recidiva, a questo punto interveniamo noi con una semplice infusione del farmaco. I risultati sono stati abbastanza significati”.

Sul ruolo dell’ospedale di san Pio: “A Casa Sollievo della Sofferenza, sono direttore da 14 anni e pugliese d’adozione, abbiamo costruito un Campus biotecnologico e la mia idea è dare all’ospedale il ruolo di coordinatore centrale di questa sperimentazione di fase 2 che dovrebbe essere a livello mondiale: Europa, Stati Uniti, soprattutto, ma anche Giappone, Corea”. Così sulla tempistica: “Sui tempi, la risposta è un po' più complessa – ha concluso, Vescovi, neo Presidente del Comitato Nazionale per la Bioetica -. Realisticamente la cosa può essere compressa e partire con la fase 2 tra 15/20 mesi. Il problema è la sua produzione - perché si tratta di un biofarmaco – perché si utilizzano i bioreattori come per i vaccini, ad esempio, e ci sono costi molto elevati. Dobbiamo trovare 25 milioni di finanziamento e dipende dal tempo per trovare questa somma. Faremo una sperimentazione di fase 2 ma è il farmaco è stato riconosciuto dall’FDA e dall’EMA, come ‘farmaco orfano’ (compassionevole, ndr) e ciò significa che se dovessimo avere dei risultati positivi, potrebbe arrivare direttamente al paziente, come farmaco standard. Ciò accorcia enormemente i tempi.  Per essere realisti, quindi, il tutto dovrebbe realizzarsi tra i due anni e mezzo e i tre anni. Ed è un tempo abbastanza ragionevole”.

Contro il glioblastoma multiforme (GBM), il più comune e aggressivo tra i tumori maligni del cervello, con 40.000 nuovi casi all'anno nel mondo e un'aspettativa di vita alla diagnosi di soli 14,5 mesi, non sono stati identificati nuovi farmaci efficaci negli ultimi quarant’anni. La proteina morfogenetica ossea ricombinante umana 4 (hrBMP4) potrebbe inaugurare un approccio terapeutico del tutto inedito per questa neoplasia.

Lo studio multicentrico, condotto a livello internazionale, ha visto coinvolti: la Fondazione IRCCS Istituto Neurologico Carlo Besta di Milano, il prof. Clemens Dirven e il team dell'Erasmus University Medical Center di Rotterdam, il Brainlab A.G. di Monaco di Baviera; il Tel Aviv Medical Center, la University Clinic Hamburg-Eppendorf e l'Amsterdam University Medical Center. La ricerca è stata supportata anche dalle americane "The Brain Tumor Funders' Collaborative Initiative" e "James S. McDonnel Foundation".